异戊酸血症多数慢性间歇型病例精神运动发育正常，但部分病例可有轻度甚或重度智能落后。本病给予低蛋白或低亮氨酸饮食及三种支链氨基酸饮食效果较好。
口服甘氨酸可以预防并发症，但需注意高甘氨酸血症所致的神经毒性反应.也可口服Lndash;肉毒碱。
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