脑性肝豆状核变性是否适用干细胞移植

问题分析：肝豆状核变性，是因为常染色体发生改变的隐性遗传性疾病，造成先天和后天铜代谢障碍，以肝脏损害、神经锥体外系损伤与角膜色素环等为主要的临床表现。

对脑性肝豆状核变性的药物治疗主要是驱铜、阻止吸收与促进排泄等药物治疗。病人要根据自己的情况，选择一种药物进行终生服用。

意见建议：应用骨髓干细胞移植、肝移植治疗肝豆状核变性，国内进行了广泛的研究， 中山大学附属第一医院神经内科、河北医科大学第二医院儿科等三甲医院都进行了研究。

不过中山大学研究还处在动物试验阶段，而河北医大的肝移植已经应用于临床，你不妨和他们具体咨询一下。