目前没有特殊治疗方法，仅能对症治疗。如增加营养、适当锻炼。另外就是根据患病类型确定遗传类型以做好预防工作，减少下一代患病率。
基因治疗及干细胞移植可望成为有效的治疗方法，但目前尚处于试验阶段，尚无成熟的治疗方案。
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