输血治疗：重症患者需长期输血治疗，其作用是保证患者正常的生长发育和生活质量，并能抑制自身过度的红系造血，防止骨骼病理性改变造成的畸形。
基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达，以改善β地贫的状况。
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