基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达，以改善β地贫的状况；祛铁治疗：机体总铁负荷达过高时，器官功能开始出现障碍，故应在器官发生不可逆改变前及早开始祛铁治疗。
可口服，静脉或皮下输注祛铁类的药物。
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