可用如下方法进行治疗。造血干细胞移植异基因治疗：造血干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。如有HLA相配的造血干细胞供者，应作为治疗重型β地贫的首选方法。
去铁胺治疗：通过去铁胺，可以增加铁从尿液和粪便排出。维生素与螯合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用。
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