PTC124进入中国没有

目前PTC 124治疗杜氏进行性肌营养不良的二期B临床实验正在开始这次临床实验将招募165位患者这些患者至少要5足岁而且还要能够行走75米以上.在进行临床实验过程中他们将被允许服用皮质类激素.接受临床实验的杜氏进行性肌营养不良患者将被随机的分成三个研究小组分别服用高剂量低剂量的PTC 124和安慰剂治疗将持续48个星期在治疗中最初将评估治疗前和治疗后接受治疗的杜氏进行性肌营养不良患者6分钟内行走的距离的长短还有其他10项评估的标准.当48周的临床试验全部结束后所有接受这次长期临床实验的患者包括服用安慰剂的患者将全部较长时间的服用高剂量的PTC 124（每天每公斤体重服用80毫克PTC124）.在这期间将成立一个国际指导委员会这一委员会将组织和监督在美国欧洲加拿大澳大利亚以色列的所有的PTC 124研究临床中心的工作.目前PTC 124治疗杜氏进行性肌营养不良的二期B临床实验正在开始这次临床实验将招募165位患者这些患者至少要5足岁而且还要能够行走75米以上.在进行临床实验过程中他们将被允许服用皮质类激素.接受临床实验的杜氏进行性肌营养不良患者将被随机的分成三个研究小组分别服用高剂量低剂量的PTC 124和安慰剂治疗将持续48个星期在治疗中最初将评估治疗前和治疗后接受治疗的杜氏进行性肌营养不良患者6分钟内行走的距离的长短还有其他10项评估的标准.当48周的临床试验全部结束后所有接受这次长期临床实验的患者包括服用安慰剂的患者将全部较长时间的服用高剂量的PTC 124（每天每公斤体重服用80毫克PTC124）.在这期间将成立一个国际指导委员会这一委员会将组织和监督在美国欧洲加拿大澳大利亚以色列的所有的PTC 124研究临床中心的工作。