异基因造血干细胞移植：可有选择地应用于重型珠蛋白生成障碍性贫血患者，移植后脱离输血者仍应进行祛铁治疗，以祛除体内原来积聚的过量铁。
基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达，以改善β地贫的状况。
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